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Elle avait initialement dit non, à l’automne 2024. La Haute Autorité de Santé a finalement dit oui au remboursement d’un traitement d’une forme rare de la maladie de Charcot, dans un communiqué de presse publié ce 21 avril (Source 1).
La HAS indique ainsi avoir réévalué le médicament Qalsody (dont la molécule active est le tofersen), développé par le laboratoire Biogen, et ouvre la voie à son remboursement par la Sécurité sociale.
« Le médicament Qalsody (tofersen) vise à ralentir la progression d’une forme génétique rare de la maladie de Charcot (ou sclérose latérale amyotrophique ou SLA, N.D.L.R.) avec mutation du gène de la protéine SOD1. Ce traitement qui suscite de forts espoirs chez les patients et leurs proches a fait l’objet d’une nouvelle évaluation par la Commission de la transparence de la HAS », explique ainsi l’instance.
Des données suggérant des bénéfices
La HAS a donc revu sa copie, grâce à de nouvelles données, qui « lui ont permis de reconnaître que Qalsody est susceptible de présenter un intérêt dans cette indication ». Selon l’instance, ces données « suggèrent effectivement chez certains patients un bénéfice potentiel du médicament en termes d’efficacité clinique, d’effet biologique […] et une tolérance acceptable à court terme ».
Pour autant, le service médical rendu (SMR) n’est pas non plus considéré comme majeur ou important, mais passe simplement d’« insuffisant » pour justifier d’une prise en charge par la Sécurité sociale à « faible ». De sorte que le niveau de SMR désormais octroyé ouvre la voie à un possible remboursement.
Une nouvelle évaluation prévue rapidement
Très prudente, la HAS précise que cet intérêt, jugé faible, devra être confirmé, et conditionne le maintien de son appréciation au recueil de nouvelles données à plus long terme. Elle prévoit de réévaluer le SMR de ce traitement dans un délai maximal d’un an.
Reste que l’annonce de ce “oui” au remboursement, même provisoire et conditionné à de nouvelles données, sera sans doute un soulagement pour les quelques patients concernés. La première décision de la HAS, à l’automne 2024, avait suscité l’incompréhension sinon la colère de la principale association française de lutte contre la maladie de Charcot, ou SLA, l’Association pour la Recherche sur la SLA (ARSLA).
